Sangamo Therapeutics сообщает о принятии FDA заявки на поэтапное рассмотрение BLA для препарата ST-920 при болезни Фабри

Компания Sangamo Therapeutics, Inc., специализирующаяся на геномной медицине, объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) приняло запрос компании на поэтапную подачу и рассмотрение заявки на лицензию на биологическое лекарственное средство для isaralgagene civaparvovec, или ST-920. Это экспериментальная генная терапия, полностью принадлежащая компании, предназначенная для лечения взрослых пациентов с болезнью Фабри.

Болезнь Фабри является редким генетическим заболеванием, связанным с накоплением жировых веществ в клетках организма, что приводит к повреждению органов и различных систем организма. Исследования показывают, что генная терапия может значительно облегчить симптомы у пациентов, страдающих этим заболеванием. По данным Всемирной организации здравоохранения, частота встречаемости болезни Фабри составляет примерно 1 на каждые 40,000-60,000 мужского населения.