Компания Sangamo Therapeutics продвигает поэтапную подачу заявки на биологическую лицензию в FDA США для препарата ST-920 при болезни Фабри

Данные подтверждают потенциал изаралгатгена цивапарвовека как одноразовой, хорошо переносимой и длительной генной терапии болезни Фабри, способной предоставить значимые клинические преимущества для нескольких органов, что может кардинально изменить подход к лечению болезни Фабри. Исследование STAAR продемонстрировало положительный средний годовой наклон расчетной скорости клубочковой фильтрации (eGFR) через 52 недели у всех пациентов, участвующих в исследовании, что, по мнению Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США, будет служить конечной точкой для поддержки ускоренного пути одобрения.

Эта генная терапия направлена на исправление генетических дефектов у пациентов с болезнью Фабри, что позволяет успешно снизить накопление липидов в клетках. Аналогичные технологии ранее показали многообещающие результаты при лечении других редких генетических заболеваний. Sangamo Therapeutics, Inc. активно сотрудничает с ведущими медицинскими центрами для проведения клинических испытаний и получения дополнительных данных о безопасности и эффективности терапии.