Sangamo Therapeutics представляет подробные данные регистрационного исследования STAAR по болезни Фабри на WORLDSymposium™ 2026

Данные поддерживают потенциал изаралгена кивапаровека как одноразовой, хорошо переносимой и устойчивой генной терапии болезни Фабри, способной обеспечить значимые клинические преимущества для многих органов и в корне изменить парадигму лечения болезни Фабри. Исследование STAAR показало положительный среднегодовой коэффициент расчетной скорости клубочковой фильтрации (eGFR) через 52 недели у всех пациентов, участвующих в исследовании, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) согласилось использовать в качестве основной базы для утверждения. Начато поэтапное представление заявки на получение лицензии на биологические препараты (BLA) в FDA в рамках ускоренной процедуры утверждения.

Компания Sangamo Therapeutics, Inc., занимающаяся геномной медициной, объявила подробные данные регистрационного исследования фазы 1/2 STAAR. Это исследование оценивает изаралген кивапаровек, или ST-920, полностью принадлежащий компании кандидат в генную терапию для лечения болезни Фабри. Болезнь Фабри — это редкое генетическое заболевание, которое поражает около 1 из 40,000 человек и ведет к разнообразным симптомам, затрагивающим различные органы. Основной акцент терапии заключается в улучшении работы почек и смягчении других распространенных симптомов заболевания.