Сангамо Терапьютикс представила подробные данные регистрационного исследования STAAR по болезни Фабри на Международном конгрессе по врождённым нарушениям обмена веществ 2025 года
Совокупность имеющихся данных подтверждает потенциал исаралгавена цивапарвовека (ST‑920) как однократной, длительно действующей терапии, воздействующей на основную патологию болезни Фабри и способной обеспечить значимые многосистемные клинические преимущества по сравнению с текущими стандартами лечения. Исследование STAAR продемонстрировало положительный среднегодовой наклон расчетной скорости клубочковой фильтрации (eGFR) на 52-й неделе у всех пациентов, получивших терапию, и Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) согласилось рассматривать этот показатель в качестве основного основания для одобрения. Исаралгавен цивапарвовек показал благоприятный профиль безопасности и переносимости. Sangamo намерена подать заявку на регистрацию биологического препарата (Biologics License Application, BLA) в 2026 году по процедуре ускоренного одобрения.
Sangamo Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SGMO), компания в области геномной медицины, представила подробные данные регистрационного исследования фазы 1/2 STAAR, оценивающего исаралгавен цивапарвовек (ST‑920) — полностью принадлежащую компании исследовательскую геннотерапию для лечения взрослых пациентов с болезнью Фабри.
Болезнь Фабри — сцепленное с Х‑хромосомой лизосомное заболевание, вызванное дефицитом фермента альфа‑галактозидазы A вследствие патогенных вариантов в гене GLA, что приводит к накоплению гликосфинголипидов (Gb3 и lyso‑Gb3) и поражению почек, сердца и нервной системы. Стандартная помощь включает ферментзаместительную терапию и, для части пациентов с подходящими мутациями, пероральный фармакологический шаперон мигаластат; эти подходы, как правило, требуют пожизненного лечения. Геннотерапия на основе AAV‑вектора направлена на длительную экспрессию функционального гена GLA после однократной инфузии и потенциально может стабилизировать функцию органов и снизить терапевтическую нагрузку на пациента.