Сангамо: Генная терапия болезни Фабри продвигается вперед, получив положительное заключение FDA
Состоялась положительная встреча с FDA по типу B, в ходе которой американское агентство заявило, что исследования фазы 1/2 STAAR с использованием изаралгагена цивапарвовека для пациентов с болезнью Фабри будет достаточно для ускоренного одобрения. Ожидается, что к 2030 году объем мирового рынка лечения болезни Фабри составит 3,34 миллиарда долларов. Данные исследования фазы 1/2 STARR с использованием изаралгина цивапарвовека для лечения пациентов с болезнью Фабри ожидаются в первой половине 2025 года.