Stoke Therapeutics: Задержка FDA не влияет на перспективы препарата Зоревунерсен

Платформа TANGO ASO компании Stoke Therapeutics позволяет повышать активность функционального аллеля, нацеливаясь на заболевания, связанные с недостаточностью дозы, такие как синдром Драве и наследственная оптическая атрофия (ADOA). Этот подход придаёт препарату Зоревунерсен свойства, модифицирующие заболевание, что, на мой взгляд, в конечном итоге сделает его очень конкурентоспособным активом для лечения синдрома Драве, если он будет одобрен. Я считаю, что Зоревунерсен является основным драйвером стоимости. Данные третьей фазы исследования EMPEROR и четырехлетнего открытого расширенного исследования (OLE) показывают длительное снижение частоты судорог.

Синдром Драве представляет собой редкое генетическое заболевание, сопровождающееся тяжелыми эпилептическими припадками, которое часто диагностируется в младенчестве. Компания Stoke Therapeutics продолжает разрабатывать инновационные методы лечения, которые направлены на улучшение качества жизни пациентов с подобными заболеваниями. Зоревунерсен также проверяется на безопасность и эффективность на более раних стадиях клинических испытаний.