Основные моменты конференц-звонка о доходах Stoke Therapeutics за первый квартал

Компания Stoke Therapeutics сообщила, что ее лидер среди исследуемых терапий, зоревунерсен, продолжает демонстрировать стойкое снижение частоты приступов и улучшение показателей когнитивных функций и поведения в течение четырёхлетнего открытого расширенного исследования. Компания также заявила, что остается на пути к завершению набора участников в ключевое исследование фазы 3 под названием EMPEROR в июне.

Зоревунерсен разработан для лечения генетического заболевания под названием Драве-синдром, который является тяжелой формой эпилепсии, начинающейся в первые годы жизни. Stoke Therapeutics занимается разработкой препаратов на основе РНК для лечения редких генетических заболеваний.