Solid Biosciences: Прогресс в лечении МДД с помощью нового поколения капсидов

IND SGT-003 генная терапия одобрена для фазы 1/2 испытаний: Дозирование первого пациента ожидается в конце первого квартала 2024 года, а данные по биомаркерам/функциям - в третьем квартале 2024 года. Ожидается, что мировой рынок лекарств от мышечной дистрофии Дюшенна достигнет 27,4 млрд долларов к 2030 году. Solid Biosciences, возможно, удастся обойти конкурентов в области генной терапии МДД благодаря собственному капсиду AAV-SLB101, который может обеспечить лучшую экспрессию трансгенов.