Компания Solid Biosciences ввела первую дозу участнику в рамках клинического испытания фазы 3 IMPACT DUCHENNE, оценивающего SGT-003 при мышечной дистрофии Дюшенна

Компания Solid объявила о начале фазы 3 испытаний IMPACT DUCHENNE, которые являются плацебо-контролируемыми, рандомизированными и двойными слепыми. Эти испытания проводятся в рамках интегрированной многоэтапной программы разработки, направленной на получение регистраций и глобальных разрешений на использование препарата SGT-003. Это лекарственное средство разрабатывается для лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна.

Мышечная дистрофия Дюшенна является редким генетическим заболеванием, которое поражает в основном мальчиков и приводит к прогрессирующей мышечной слабости и потере мышечной массы. В настоящее время не существует методов лечения, которые могли бы полностью остановить или обратить вспять развитие заболевания. Ожидается, что результаты этого исследования помогут оценить эффективность и безопасность SGT-003, потенциально привнося новый подход в борьбу с этой разрушительной болезнью.