Solid Biosciences: финансируемый вызов ограничениям генной терапии Дюшенна

Solid Biosciences является спекулятивной покупкой, используя дифференцированную генную терапию SGT-003 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна с надёжным запасом денежных средств до середины 2028 года. Инвестиционная стратегия SLDB сосредоточена на создании как биологических, так и контролируемых функциональных доказательств, а не только на экспрессии микродистрофина, чтобы ответить на опасения врачей и регуляторов. Конкурентное положение по отношению к Sarepta и Regenxbio зависит от достижения клинически значимого отличия в функциональности, безопасности и праве на лечение, при этом существует давление времени из-за продвижения конкурентов.