Solid Biosciences опубликовала финансовые результаты за четвёртый квартал и весь 2024 год и представила обновления бизнеса

Компания Duchenne сообщила о положительных первоначальных данных по испытанию INSPIRE DUCHENNE кандидата в генной терапии следующего поколения для лечения дистрофии Дюшенна, SGT-003. В середине 2025 года компания планирует запросить встречу с Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для обсуждения возможностей ускоренного одобрения. Национальная организация по орфанным заболеваниям (NORD) отмечает, что дистрофия Дюшенна — это тяжелое генетическое расстройство, которое поражает около 1 из 3,500 мальчиков по всему миру. Разработка новых методов лечения является критически важной задачей, учитывая ограниченные доступные в настоящее время терапевтические опции.