Solid Biosciences объявила о получении разрешения FDA на применение генной терапии с двойным путем введения для лечения неврологических и сердечных проявлений атаксии Фридрейха
- SGT-212 - единственный кандидат на замещение гена фратаксина в полном объеме, направленный на лечение ЦНС и сердечных проявлений атаксии Фридрейха.