Solid Biosciences объявляет об одобрении IND от FDA и CTA от Health Canada на первую в своем роде генную терапию для лечения катехоламинергической полиморфной желудочковой тахикардии (КПЖТ)

SGT-501 представляет собой новый метод генной терапии для редкого, угрожающего жизни генетического аритмогенного заболевания, для которого не существует одобренных методов лечения. SGT-501 получил статус орфанного препарата и статус для редких педиатрических заболеваний от FDA. Компания Solid планирует начать клинические испытания фазы 1b препарата SGT-501 в четвертом квартале 2025 года, расширив свою клиническую программу, чтобы включить свой первый кардиологический показатель при неотложной медицинской необходимости.

Solid Biosciences Inc., компания, занимающаяся разработкой прецизионных генетических лекарств для лечения заболеваний нервно-мышечной и сердечной систем, объявила, что ее заявка на исследование нового лекарственного средства SGT-501 была одобрена Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), а также принято заявление на проведение клинических испытаний от Минздрава Канады. SGT-501 предназначен для лечения катехоламинергической полиморфной желудочковой тахикардии (CPVT), высокозлокачественной аритмогенной каналопатии, вызванной генетическими мутациями, влияющими на рецептор рианодина (RYR2) в сердечной мышце. CPVT является редким наследственным заболеванием, чаще всего проявляющимся в детском возрасте и провоцирующим жизнеугрожающие аритмии.