Компания Prime Medicine представила финансовые результаты за третий квартал 2025 года и поделилась обновлениями в бизнесе

Новые доклинические данные для PM577 при болезни Вильсона будут представлены на конференции AASLD; компания планирует подать заявку IND и/или CTA в первой половине 2026 года, с ожиданием первых клинических данных в 2027 году. Компания также назначила PM647 в качестве кандидата на разработку для лечения недостаточности альфа-1-антитрипсина; планируется подача заявки IND и/или CTA в середине 2026 года, с ожиданием первых клинических данных в 2027 году.

Болезнь Вильсона — это редкое генетическое заболевание, при котором происходит накопление избыточного количества меди в организме, что может приводить к повреждению печени и других органов. Недостаточность альфа-1-антитрипсина — это генетическое заболевание, которое может привести к повреждению легких и развитию эмфиземы. Современные разработки в области терапии генетических заболеваний направлены на улучшение диагностики и лечение этих редких состояний.