Компания Solid Biosciences получила от FDA статус орфанного препарата для генной терапии SGT-212 при лечении атаксии Фридрейха

SGT-212 получил статус Орфанного лекарственного средства от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для лечения атаксии Фридрейха (FA). Solid Biosciences Inc., компания, занимающаяся разработкой прецизионных генетических препаратов для лечения невромускульных и сердечных заболеваний, завершила дозирование первого участника в ходе испытания FALCON фазы 1b. Предварительные данные ожидаются в первой половине 2026 года при условии завершения набора участников.

Атаксия Фридрейха — это редкое наследственное заболевание, которое затрагивает нервную систему и часто приводит к инвалидности из-за потери координации движений. Статус Орфанного лекарственного средства позволяет ускорить процесс разработки и лицензирования препаратов, направленных на лечение редких заболеваний.