Сарепта объявила об одобрении FDA обновлённой информации по назначению препарата ELEVIDYS

Компания Sarepta Therapeutics, Inc., ведущий разработчик точной генетической медицины для редких заболеваний, объявила об обновлении инструкции по применению препарата ELEVIDYS (деландистроген мокспарвовек-рокл) — единственной одобренной генной терапии для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. В инструкции теперь появился ряд важных обновлений, среди которых важное предупреждение о риске острого тяжелого повреждения печени (ALI) и острой печеночной недостаточности (ALF).

Мышечная дистрофия Дюшенна — это генетическое заболевание, характеризующееся прогрессирующей мышечной слабостью, чаще всего встречающееся у мальчиков. Компания Sarepta Therapeutics активно участвует в разработке инновационных методов лечения, направленных на борьбу с редкими заболеваниями, и продолжает проводить клинические испытания для повышения безопасности и эффективности своих продуктов.