Экспериментальные препараты на основе siRNA от компании Sarepta Therapeutics показывают обнадеживающие результаты на ранних стадиях испытаний

Акции компании Sarepta Therapeutics Inc (NASDAQ:SRPT) подскочили почти на 26% до примерно $22 после того, как биотехнологическая компания поделилась ранними клиническими результатами своих двух исследуемых терапий с использованием малых интерферирующих РНК (siRNA) для лечения нейромышечных заболеваний. Исследования фазы 1/2 SRP-1001 для лицелопаточно-плечевого мышечного дистрофии типа 1 (FSHD1) и SRP-1003 для миотонической дистрофии типа 1 (DM1) продемонстрировали, что платформа доставки, направленная на интегрин αvβ6, обеспечивает высокие концентрации в мышечной ткани без токсичности, ограничивающей дозу.

Компания Sarepta Therapeutics уже имеет опыт в разработке лекарств для лечения редких генетических заболеваний, включая уже одобренные препараты для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Разработка новых методов лечения с использованием технологий сиРНК может открыть новые возможности для борьбы с рядом генетических заболеваний, минимизируя при этом побочные эффекты и улучшая доставку терапевтических агентов к целевым тканям.