Rocket Pharmaceuticals раскрыла ключевой план по RP-A501 после сброса по безопасности

Компания Rocket Pharmaceuticals (NASDAQ: RCKT) представила обновлённые клинические, регуляторные и коммерческие планы по своей экспериментальной генной терапии RP-A501 для лечения болезни Данона. В отчёте были представлены результаты длительного наблюдения за пациентами в рамках фазы I, предварительные данные фазы II, а также дизайн ключевого исследования, согласованный с FDA. Эти шаги направлены на дальнейшее развитие терапии и подготовку к её возможному выводу на рынок.