Акции Rocket Pharma выросли после одобрения FDA первой терапии для смертельного детского заболевания

Акции Rocket Pharmaceuticals подскочили на 10% в пятницу перед началом торгов после того, как Управление по контролю за продуктами и лекарствами США одобрило ее генную терапию для редкого и часто смертельного иммунного расстройства у детей, отметив первое одобрение регулирующих органов на лечение этого заболевания.

Генная терапия получила название "RP-L201" и предназначена для лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита, связанного с аденозиндезаминазной недостаточностью (ADA-SCID). Это заболевание встречается примерно у одного из 200 000 новорожденных и, без надлежащего лечения, является смертельным в первые годы жизни. В результате одобрения прогнозируется, что Rocket Pharmaceuticals существенно расширит свои возможности в разработке и продаже генетических терапий.