Акции RCKT снижаются, несмотря на одобрение FDA генной терапии для редкого заболевания

Акции компании Rocket Pharmaceuticals упали, несмотря на ускоренное одобрение Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) генной терапии Креслади для лечения тяжелого дефицита адгезии лейкоцитов-I, ультра-редкого заболевания. Болезнь, известная как дефицит адгезии лейкоцитов-I (LAD-I), является нарушением иммунной системы, приводящим к тяжелым инфекциям и высоким рискам смертности у детей. Ускоренное одобрение Kresladi открывает путь для использования генной терапии, которая может значительно улучшить качество и продолжительность жизни пациентов с этим недугом.