Новый анализ исследования HELIOS-B фазы 3 показывает, что Вутрисеран улучшил показатели структуры и функции сердца у пациентов с ATTR-CM

Компания Alnylam Pharmaceuticals, Inc., ведущая в области терапевтики на основе РНК-интерференции, объявила о результатах новых пост-хок анализов исследования HELIOS-B фазы 3 препарата AMVUTTRA® (вутрисиран). Этот препарат, основанный на РНК-интерференции, одобрен для лечения кардиомиопатии, вызванной дикого типа или наследственной амилоидозом, опосредованной транстиретином (ATTR-CM), а также полинейропатии при наследственной амилоидозе, опосредованной транстиретином (hATTR-PN) у взрослых.

Результаты показали, что использование AMVUTTRA® приводит к значительному снижению симптомов и улучшению качества жизни пациентов с ATTR-CM и hATTR-PN. Дополнительные исследования показывают, что такая терапия может представлять собой надежный способ контроля прогрессирования болезни, снижая риск статистически значимых сердечно-сосудистых событий. Разработка РНК-терапии, в частности вутрисирана, еще раз подчеркивает важность инновационных подходов в лечении редких заболеваний.