Alnylam: брезосиран показал выраженное и устойчивое снижение уровня хантингтина в исследовании фазы 1b

Alnylam Pharmaceuticals (Nasdaq: ALNY), называющая себя ведущей компанией в области РНК-интерференционной терапии, сообщила о положительных первоначальных результатах клинического исследования фазы 1b препарата ALN-HTT02 при болезни Хантингтона. Экспериментальный препарат на основе РНК-интерференции будет разрабатываться под международным непатентованным наименованием брезосиран (brezosiran). По сообщению компании, данные показали выраженное и устойчивое снижение уровня хантингтина. Результаты были представлены в устном и постерном форматах в Европейской сети по изучению болезни Хантингтона (European Huntington's Disease Network).