Новые данные ключевого исследования III фазы HELIOS-B, представленные на Конгрессе Европейского общества кардиологов (ESC) 2025 года, свидетельствуют о долгосрочной сердечно-сосудистой пользе вутрисирана при ATTR-ассоциированной кардиомиопатии (ATTR-CM)

Компания Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ALNY), ведущая компания в области терапий на основе РНК‑интерференции, объявила о результатах новых анализов исследования фазы 3 HELIOS‑B препарата AMVUTTRA (вутрисеран) — РНКи‑терапии, одобренной для лечения кардиомиопатии при амилоидозе, обусловленном транстиретином, дикого типа или наследственного происхождения (ATTR‑CM), у взрослых. Данные по 12‑месячному последующему наблюдению в рамках продолжающегося периода открытого продлённого применения (open‑label extension, OLE) исследования HELIOS‑B были представлены в ходе устного доклада.

HELIOS‑B — рандомизированное плацебо‑контролируемое исследование фазы 3 с последующим открытым продлённым этапом, в котором оцениваются влияние вутрисерана на общую смертность и повторяющиеся сердечно‑сосудистые события, а также на функциональные показатели, включая дистанцию 6‑минутной ходьбы и качество жизни по опроснику KCCQ‑OS. Вутрисеран вводится подкожно один раз в три месяца и приводит к выраженному снижению уровня транстиретина в сыворотке крови (в среднем порядка 85–90%). Ранее AMVUTTRA была одобрена в США и Европейском союзе для лечения полинейропатии при наследственном амилоидозе, обусловленном транстиретином (hATTR), у взрослых.