Компания Taysha Gene Therapies представит новые доклинические данные, подтверждающие конструкцию TSHA-102 для лечения синдрома Ретта, на ежегодной конференции ASGCT 2026 года

По данным экспериментов in vitro, использование самокомплементарного AAV9 (scAAV9) обеспечило примерно в 30 раз более высокую экспрессию белка MeCP2 по сравнению с одноцепочечным AAV9 (ssAAV9). Это подтверждает возможность эффективной доставки TSHA-102 в центральную нервную систему путем люмбальной интратекальной администрации. Ранее scAAV9 демонстрировал более эффективную доставку генетического материала в клетки центральной нервной системы, что делает его перспективным в лечении некоторых неврологических расстройств. Это исследование нацелено на разработку новых методов терапии для сирингомиелии и других нейроразвивающих заболеваний.