Компания Taysha Gene Therapies объявляет о получении статуса прорывной терапии от FDA и предоставляет положительное обновление по регуляторным вопросам касательно TSHA-102 при синдроме Ретта

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило статус прорывной терапии для TSHA-102, генной терапии на основе аденовирус-ассоциированного вируса (AAV), предназначенной для лечения синдрома Ретта. Эта терапия предполагает внутритекальное введение AAV9 и имеет потенциал модификации заболевания. Компания Taysha Gene Therapies, Inc., специализирующаяся на разработке генных терапий для тяжелых моногенных заболеваний центральной нервной системы, также сообщила о достижении окончательной договоренности с FDA по протоколу ключевого испытания REVEAL и плану статистического анализа (SAP), которые предназначены для поддержки планируемой подачи заявки на биологическую лицензию (BLA) для TSHA-102 после разрешения оставшихся клинических и статистических вопросов.

В рамках первой части испытаний REVEAL фазы 1/2 было успешно продемонстрировано впечатляющее улучшение состояния всех 12 участников, что отражает высокий потенциал этой терапии для изменения течения заболевания. Синдром Ретта является редким генетическим неврологическим расстройством, которое в основном влияет на девочек и приводит к серьезным когнитивным и двигательным нарушениям. По оценкам, синдромом Ретта страдает одна из 10 000-15 000 девочек, и в настоящий момент существует ограниченное количество эффективных методов лечения.