Компания "Сарепта" планирует подать в FDA заявки на полное одобрение двух препаратов для лечения ДМД

Компания SRPT планирует подать заявки в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для получения полных одобрений для препаратов Amondys 45 и Vyondys 53. Это решение основано на новых данных, несмотря на то, что в подтверждающем исследовании не был достигнут основной конечный показатель. Оба препарата нацелены на лечение дистрофии мышечной ткани Дюшенна, редкого генетического заболевания, поражающего преимущественно мальчиков.

На данный момент Amondys 45 и Vyondys 53 получили ускоренное одобрение FDA, что позволяет более быстрый доступ пациентов к потенциально спасительным лечениям. Согласно данным Всемирной организации здравоохранения, дистрофия Дюшенна встречается у 1 из 3 500 мальчиков во всем мире.