Компания Rocket Pharmaceuticals отзывает заявку на генную терапию редкого заболевания крови в США
Американская компания Rocket Pharmaceuticals в пятницу сообщила о том, что отозвала свою заявку на одобрение в США экспериментальной генной терапии для лечения редкого наследственного заболевания крови. По словам представителей компании, это решение было принято после консультаций с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Rocket Pharmaceuticals рассчитывает повторно подать заявку в будущем после дополнительных клинических исследований. Данное заболевание, известное как фанкониевская анемия, затрагивает способность организма производить кровяные клетки и может быть потенциально смертельным.