Компания Hoth Therapeutics сообщает о получении статуса орфанного лекарства от FDA и успешных доклинических данных для HT-KIT в лечении редких типов рака, вызванных мутацией c-KIT

Более 80% снижение экспрессии KIT и значительное уменьшение объема опухоли в моделях системного мастоцитоза и желудочно-кишечной стромальной опухоли (GIST). Полная валидация биоаналитики по стандартам GLP завершена. Патент в Японии защищает до 2039 года по мере продвижения работы с исследовательским новым лекарством (IND). Ближайшие шаги: завершение токсикологических исследований по стандартам GLP и создание пакетов по контролю качества и производству (CMC); подача заявки на IND.

Системный мастоцитоз и желудочно-кишечная стромальная опухоль (GIST) связаны с мутациями в гене KIT, что ведет к неконтролируемому клеточному росту. В настоящее время разработка препаратов, снижающих активность KIT, является перспективным направлением в лечении этих заболеваний. Кроме того, использование стандартов GLP для валидации биоаналитики свидетельствует о высоком уровне исследований и может поспособствовать успешной подаче заявки на IND и началу клинических испытаний.