Компания Denali Therapeutics объявила о продлении срока рассмотрения FDA заявки BLA на препарат Тивиденофусп Альфа для лечения синдрома МПС II (синдром Хантера)

Компания Denali Therapeutics Inc. сегодня объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) продлило срок рассмотрения заявки на получение лицензии на биологические препараты (BLA) для ускоренного одобрения препарата тивиденофусп альфа, предназначенного для лечения мукополисахаридоза типа II (MPS II), также известного как синдром Хантера. Целевая дата по Закону о сборах с производителей лекарств (PDUFA) была перенесена с 5 января 2026 года на 5 апреля 2026 года.

Мукополисахаридоз II типа, или синдром Хантера, — это редкое генетическое заболевание, характеризующееся недостаточностью определенного фермента и началом накопления гликозаминогликанов в организме. Denali Therapeutics занимается разработкой инновационных методов лечения нейродегенеративных заболеваний и имеет ряд других препаратов в процессе исследований. Компания продолжает сотрудничать с FDA для ускорения разработки и регистрации своих лекарств.