Denali получила одобрение FDA на лекарство от синдрома Хантера, акции растут

DNLI совершает скачок после того, как FDA одобрило Avlayah, первый коммерческий препарат компании и прорывную терапию синдрома Хантера, направленную на мозг.

Синдром Хантера, также известный как мукополисахаридоз II типа, – это редкое генетическое заболевание, характеризующееся неспособностью организма расщеплять конкретные сахара, что приводит к их скоплению в организме. Прорывной препарат Avlayah от компании Denali Therapeutics направлен на лечение неврологических проявлений синдрома, что открывает новые перспективы для улучшения качества жизни пациентов. К настоящему времени синдром Хантера диагностирован примерно у 2 000 человек по всему миру.