Компания Denali Therapeutics объявила о получении разрешения FDA США на использование препарата AVLAYAH™ (тивиденофусп альфа-екм) для лечения синдрома Хантера (МПС II)

Компания Denali Therapeutics Inc. объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) предоставило ускоренное одобрение препарату AVLAYAH™ (тивиденофусп альфа-екнм), первому биологическому препарату, специально разработанному для преодоления гематоэнцефалического барьера и достигающему все тело, включая мозг. AVLAYAH представляет собой ферментозаместительную терапию, предназначенную для лечения неврологических проявлений синдрома Хантера (мукополисахаридоза типа II, или MPS II), если терапия инициируется у детей, весящих не менее 5 кг, до развития значительных неврологических нарушений. Продолжение одобрения для данного показания может зависеть от подтверждения клинической пользы в ходе подтверждающего исследования.

Синдром Хантера — это редкое генетическое заболевание, которое преимущественно поражает мальчиков и приводит к накоплению сахаров в клетках тела, вызывая различные физические и неврологические нарушения. Проблемы с проникновением лекарств через гематоэнцефалический барьер долгое время были серьёзным препятствием в лечении заболеваний, затрагивающих центральную нервную систему. Получение ускоренного одобрения препарата AVLAYAH™ знаменует важный шаг в разработке эффективных методов терапии редких и сложных заболеваний.