Клиническое исследование RP-A501 приостановлено FDA, акции Rocket Pharmaceuticals упали, подан групповой иск – Хагенс Бермэн

27 мая 2025 года компания Rocket Pharmaceuticals (NASDAQ: RCKT) сообщила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) наложило клинический запрет на проведение ключевого испытания фазы 2 препарата RP-A501. Этот экспериментальный препарат предназначен для лечения пациентов с редким генетическим заболеванием, известным как болезнь Данона. После этого сообщения акции компании потеряли более 60% своей стоимости в тот же день.

Болезнь Данона является редким генетическим заболеванием, влияющим на функцию сердечной мышцы, что может приводить к серьезным последствиям, включая сердечную недостаточность. Rocket Pharmaceuticals активно разрабатывает генную терапию для лечения различных редких заболеваний и в настоящее время исследует другие возможности продолжения испытания препарата RP-A501 после консультаций с медицинскими регуляторами.