Denali Therapeutics представила успехи Enzyme Transport Vehicle™ в трех клинических программах по лечению лизосомных болезней накопления на симпозиуме 2026 WORLDSymposium™

Компания Denali Therapeutics Inc. представила данные по программам, связанным с синдромом Хантера (мукополисахаридоз типа II, МПС II), синдромом Санфилиппо типа A (МПС IIIА) и болезнью Помпе, которые подчеркивают потенциал их транспортного средства для ферментов (Enzyme Transport Vehicle™, ETV) в обеспечении доставки ферментозамещающих терапий (ERT) в организм, включая мозг. Данные были представлены на 22-ом Ежегодном симпозиуме WORLDSymposium™ в Сан-Диего, Калифорния.

Синдром Хантера и болезнь Санфилиппо относятся к группе редких генетических заболеваний, связанных с накоплением мукополисахаридов в организме, что приводит к различным нарушениям здоровья. Болезнь Помпе характеризуется накоплением гликогена в тканях организма, вызывая мышечную слабость и другие симптомы. ETV-технология Denali Therapeutics обещает значительный прорыв в лечении этих заболеваний, обеспечивая эффективную доставку ферментов в центральную нервную систему, что ранее было труднодостижимо.