Wave Life Sciences: Возможность ускоренного пути для одобрения препарата WVE-N531

Компания Wave Life Sciences Ltd. ожидает выпустить данные многократного дозирования из открытого исследования RestorAAtion-2 фазы 1b/2a, использующего препарат WVE-006 для лечения легочных заболеваний, связанных с дефицитом альфа-1-антитрипсина (AATD), в 2025 году. В фазе 2 исследования FORWARD-53 были достигнуты положительные результаты при использовании препарата WVE-N531 для лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, поддающихся пропуску экзона 53; достигнут средний уровень экспрессии дистрофина в 7,8%.

Рынок лечения мышечной дистрофии Дюшенна в семи крупных рынках, по прогнозам, достигнет 5,2 миллиарда долларов к 2033 году. Wave Life Sciences специализируется на разработке и применении инновационных терапевтических подходов, направленных на лечение редких генетических заболеваний. Компания активно исследует потенциальные возможности применения технологии редактирования РНК для улучшения лечения пациентов с генетическими заболеваниями.