Компания Wave Life Sciences объявила о положительных результатах испытания RestorAATion-2: WVE-006 (GalNAc-редактирование РНК) достигло фенотипа, сходного с MZ, при оба раза назначения — раз в две недели и ежемесячно

Данные подтверждают потенциал WVE-006 в лечении как легочных, так и печеночных проявлений дефицита альфа-1-антитрипсина (AATD) с помощью долговременной, удобной и безопасной терапии, способной воспроизвести защитный фенотип, подобный MZ, с ежемесячным дозированием. Дефицит альфа-1-антитрипсина — это генетическое заболевание, которое может привести к развитию хронической обструктивной болезни легких и цирроза печени. WVE-006 является разработкой биотехнологической компании Wave Life Sciences, которая специализируется на лечении генетических заболеваний с использованием инновационных подходов на основе олигонуклеотидов.