Ultragenyx сообщила о положительных данных более длительного наблюдения в исследовании III фазы AAV-генотерапии DTX401 для лечения гликогеноза типа Ia (GSDIa)

На 96-й неделе участники продемонстрировали еще более выраженное снижение суточного потребления кукурузного крахмала при сохранении низкой частоты эпизодов гипогликемии, улучшении показателей эугликемии и повышении переносимости голодания. 96 недель — это почти два года наблюдения. Сырой кукурузный крахмал широко используется для профилактики гипогликемии у пациентов с гликогенозами, поскольку обеспечивает длительное, медленное поступление глюкозы. Гипогликемия обычно определяется как уровень глюкозы в крови ниже 70 мг/дл (3,9 ммоль/л), а такие показатели, как доля времени в диапазоне эугликемии и переносимость голодания, часто служат ключевыми конечными точками в клинических исследованиях.