Генная терапия Ultragenyx для синдрома Санфилиппо получила одобрение EMA

Генная терапия компании RARE для синдрома Санфилиппо получила одобрение Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA), что приближает лечение к официальному рассмотрению в Европе. Это важный шаг в развитии терапии, направленной на лечение редкого генетического заболевания. Одобрение EMA является необходимым этапом для дальнейшего продвижения препарата на европейском рынке.