Ultragenyx получила одобрение FDA на GENGLYCOS — первую генную терапию компании

Компания Ultragenyx Pharmaceutical (NASDAQ: RARE) сообщила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило препарат GENGLYCOS, также известный как DTX401, для лечения гликогенозного заболевания типа 1А (GSD1A). Это одобрение стало первой генетической терапией компании и пятым одобренным лекарственным средством в её портфеле.