Ultragenyx: перспективная ставка на терапию редких генетических расстройств

В разработке компании Ultragenyx находится целый ряд кандидатов в генные терапевты, включая UX111, DTX401, DTX301 и UX701, которые обладают преобразующим потенциалом в лечении множества редких генетических заболеваний. Недавно FDA одобрило изменения в фазе 1/2 испытаний GTX-102 на молодых пациентах с синдромом Ангельмана, что позволило Ultragenyx синхронизировать дозы и ускорить регистрацию в США. С сильными финансовыми перспективами, инновационным портфелем продуктов и приверженностью к высокоценным инициативам, Ultragenyx представляет собой исключительную долгосрочную инвестиционную возможность в биофармацевтическом секторе редких заболеваний.