Ultragenyx: От костей к мозгу, капитуляция предоставляет бесплатную возможность для нейропроекта

Акции компании Ultragenyx оценены с рекомендацией "покупать" и целевой ценой в $55, что предполагает возможный рост на 145% после резкого падения, связанного с результатами испытаний. Основой коммерческой базы Ultragenyx служат препараты Crysvita и Dojolvi, которые обеспечивают надёжную финансовую подушку благодаря прогнозу доходов на 2025 год, превышающему консенсус, и ожидаемому ежегодному росту на 20%. Среди ключевых событий в рамках разработки имеются данные III фазы испытаний GTX-102 для лечения синдрома Ангельмана, запланированные на вторую половину 2025 года, подача заявки на регистрационное досье (BLA) для лечения гликогеноза 1a типа и повторная подача заявки для лечения синдрома Санфилипо типа A, все с высокой вероятностью успеха.

Crysvita известен как первый в мире препарат, одобренный для лечения редкого заболевания - XLH (гипофосфатемии, сцепленной с Х-хромосомой), оказывая значительное положительное влияние на качество жизни пациентов. Специальные препараты, такие как те, которые разрабатывает Ultragenyx, часто проходят сложные и длительные испытания, но обеспечивают значительный доход после выхода на рынок из-за ограниченной конкуренции.