Ultragenyx объявила об одобрении генной терапии FAYUVI™ — первого в истории одобренного FDA лечения синдрома Санфилиппо типа A (MPS IIIA)

FAYUVI — это долгожданный первый в истории вариант лечения, способный остановить или замедлить разрушительное, необратимое неврологическое прогрессирование и потерю функций, связанные с синдромом Санфилиппо типа A. Одобрение этой терапии открывает новую страницу в лечении данного редкого заболевания, предлагая пациентам надежду на улучшение качества жизни и замедление развития симптомов.