SRPT завершает набор участников в исследование поздней стадии редкого мышечного расстройства

В исследовании III фазы EMERGENE оценивается экспериментальная генная терапия компании Sarepta, направленная на лечение сверхредкой формы мышечного расстройства, для которого не существует никакого лечения, кроме снятия симптомов.