Spruce: BTD для TA-ERT при MPS IIIB может ускорить подачу заявки на BLA с дополнительными преимуществами (повышение рейтинга)

Компания Spruce Biosciences получила статус Прорывной Терапии от FDA для препарата TA-ERT в лечении Синдрома Санафилиппо Типа B (MPS IIIB). Этот статус позволяет компании потенциально подать заявку на получение биологической лицензии (BLA) поэтапно, а также использовать приоритетный обзор и ускоренный путь одобрения, что поддерживается сильными данными по биомаркерам и клиническими результатами, накопленными за 5 лет в отношении препарата TA-ERT. Компания планирует подать заявку на получение BLA для препарата TA-ERT для пациентов с MPS IIIB в первом квартале 2026 года, стремясь предоставить первую терапию, изменяющую течение заболевания.

Синдром Санафилиппо (MPS IIIB) — это редкое генетическое заболевание, характеризующееся прогрессирующей нейродегенерацией и накоплением гликозаминогликанов в организме. По оценкам, это заболевание затрагивает примерно 1 из 70,000 новорожденных по всему миру. Текущие варианты лечения ограничиваются поддерживающей терапией, что подчеркивает важность разработки новых методов лечения, таких как TA-ERT.