Акции компании Spruce Biosciences подскочили после того, как FDA предоставило статус прорывной терапии для лечения редкого заболевания

Акции компании Spruce Biosciences (NASDAQ:SPRB) резко подскочили более чем на 390% до примерно $43 после новости о том, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило статус Прорывной терапии (Breakthrough Therapy Designation, BTD) для терапии замещения ферментов трелесинидаза альфа (TA-ERT) при синдроме Санфилиппо типа B (MPS IIIB). Этот статус признает потенциал TA-ERT как первой терапевтической методики, изменяющей течение данного сверхредкого и смертельного генетического заболевания.

Синдром Санфилиппо типа B является редким генетическим расстройством, которое характеризуется нарушением обмена веществ и накапливанием вредных веществ в клетках организма. Обычные симптомы включают задержку развития, поведенческие проблемы и прогрессирующую неврологическую регрессию. В мире ведется активная научная работа по созданию эффективных методов лечения этого состояния, и признание со стороны FDA является важным шагом на пути к улучшению жизни пациентов.