Scholar Rock: производственные проблемы затмевают перспективы мышечно-ориентированного препарата

Компания Scholar Rock готовится к запуску апитегромаба — первой терапии, нацеленной на мышцы при спинальной мышечной атрофии (СМА), при условии одобрения FDA до 30 сентября 2026 года. Задержки связаны с производственными трудностями, а не с эффективностью или безопасностью препарата. Использование альтернативного завода для этапа заполнения и упаковки снижает риск задержки одобрения, но не устраняет его полностью. Данные клинического исследования SAPPHIRE подтверждают дополнительную пользу апитегромаба при СМА, демонстрируя статистически значимые улучшения моторных функций по сравнению с плацебо у пациентов, не способных самостоятельно ходить.