Scholar Rock объявила об одобрении FDA препарата ISEMBYLD™ — первого и единственного мышечно-таргетного лечения спинальной мышечной атрофии у детей и взрослых

Компания Scholar Rock (NASDAQ: SRRK), глобальная биофармацевтическая компания, специализирующаяся на лечении редких и тяжелых нервно-мышечных заболеваний с использованием передовой платформы в области биологии миостатина, сообщила об одобрении Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) препарата ISEMBYLD (apitegromab-mstn). Этот препарат предназначен для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у взрослых и детей в возрасте от двух лет и старше, которые уже получают терапию, направленную на выживание мотонейронов 2 типа (SMN2). Одобрение ISEMBYLD открывает новый подход к лечению СМА, нацеленный непосредственно на мышцы, что является важным шагом в улучшении качества жизни пациентов с этим заболеванием.