Основные моменты конференц-звонка Scholar Rock по итогам первого квартала

Компания Scholar Rock сообщила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) приняло к рассмотрению повторно поданную заявку на лицензию на биологический препарат (BLA) для апитегромаба. Это исследуемое лечение компании предназначено для детей и взрослых с диагностированным спинальной мышечной атрофией. FDA установило дату принятия решения (PDUFA) на 30 сентября 2026 года.

Спинальная мышечная атрофия — это редкое генетическое заболевание, которое приводит к прогрессирующей мышечной слабости и атрофии. Apitegromab, разработанный Scholar Rock, представляет собой моноклональное антитело, направленное на ингибирование миостатина, белка, который ограничивает рост мышц.