Sarepta Therapeutics Сделала Заявление по Поводу Препарата ELEVIDYS

Компания Sarepta Therapeutics, Inc., лидер в области точной генетической медицины для редких заболеваний, сегодня выступила с следующим заявлением: Вскоре после 14:30 по восточному времени Sarepta получила неформальный запрос от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) с просьбой добровольно приостановить поставку ELEVIDYS (деландистроген моксепарвовек), нашей генной терапии для лечения дистрофии Дюшенна в США. Мы впервые услышали о возможном запросе ранее в этот день.

ELEVIDYS (деландистроген моксепарвовек) — это генная терапия, которая была одобрена FDA для пациентов с дистрофией Дюшенна в июне 2023 года. Дистрофия Дюшенна — это редкое генетическое заболевание, исключительно поражающее мальчиков и вызывающее прогрессирующую мышечную дегенерацию. В США около 20 000 мальчиков страдают от этого заболевания, и компания Sarepta работает над решением проблем с доставкой своей революционной терапии.