Sarepta Therapeutics: Раздвигая границы и создавая горизонты

Компания Sarepta Therapeutics специализируется на лечении редких заболеваний с помощью РНК, редактирования генов и генной терапии. Значительный рост доходов был обусловлен одобрением генной терапии ELEVIDYS. Несмотря на отсутствие первичной конечной точки, ELEVIDYS достиг ключевых вторичных конечных точек, что привело к одобрению FDA для всех пациентов с МДД в возрасте от 4 лет и старше. Теперь компания Sarepta, имеющая маркировку, охватывающую около 80 % пациентов с МДД, готова к взрывному росту на рынке МДД.