Sarepta Therapeutics объявляет об одобрении FDA первой генной терапии для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

Sarepta Therapeutics Inc (NASDAQ:SRPT) сообщила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) ускорило одобрение ELEVIDYS, своей первой в своем роде генной терапии для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). МДД - это наследственное прогрессирующее заболевание с истощением мышц, которое обычно поражает молодых мальчиков.